La terapia genica di sindromi rare
20/07/2013 La settimana scorsa sono stati resi pubblici i risultati di una ricerca condotta presso il San Raffaele di Milano, oggetto di due pubblicazioni su "Science" : si tratta di una tecnica assolutamente innovativa e con potenzialità rivoluzionarie nel trattamento di sindromi disgenetiche cosiddette rare. Lo studio è stato diretto da Luigi Naldini su 16 pazienti, di cui 10 affetti da leucodistrofia metacromatica e 6 da sindrome di Wiskott-Aldrich . I risultati pubblicati in due articoli separati su Science sono riferiti ai primi 3 pazienti trattati per ciascuno studio (complessivamente 6 pazienti) per i quali, essendo trascorso un tempo sufficiente dall'inizio del trattamento, è stato possibile trarre le prime conclusioni. L'intuizione che ha condotto a risultati fino ad oggi soddisfacenti è stata quella di utilizzare un vettore lentovirale, ottenuto dalla modifica del virus HIV per introdurre una copia del gene sano che va a sostituire quello difet...